Không chỉ AI, thuốc của Trung Quốc cũng đang khiến thế giới kinh ngạc

Kể từ khi ra mắt vào năm 2014, thuốc miễn dịch trị liệu ung thư Keytruda đã thu về hơn 130 tỉ USD doanh số cho nhà sản xuất Merck của Mỹ và được xếp vào danh sách những loại thuốc sinh lời nhất từng được bán. Nhưng vào tháng 9 vừa qua, một loại thuốc thử nghiệm mới đã cho ra kết quả chưa từng có. Trong các thử nghiệm giai đoạn cuối đối với Ung thư phổi không tế bào nhỏ, thuốc này đã tăng gần gấp đôi thời gian sống của bệnh nhân mà bệnh không trở nặng thêm, lên 11,1 tháng, so với 5,8 tháng của Keytruda.

Một kết quả đáng kinh ngạc và kinh ngạc hơn là công ty đứng đằng sau, Akeso, một công ty công nghệ sinh học Trung Quốc.

Trong những tháng gần đây, sự tiến bộ của Trung Quốc trong lĩnh vực trí tuệ nhân tạo đã làm cả thế giới kinh ngạc. Một sự thay đổi thầm lặng hơn nhưng cũng quan trọng không kém đang diễn ra trong lĩnh vực công nghệ sinh học. Trung Quốc từ lâu đã nổi tiếng với việc sản xuất thuốc generic, cung cấp nguyên liệu thô và tiến hành thử nghiệm lâm sàng cho giới dược phẩm. Nhưng các nhà sản xuất thuốc của nước này hiện cũng đang đi đầu, sản xuất các loại thuốc cải tiến rẻ hơn so với các đối thủ cạnh tranh.

Hậu quả là các nhà sản xuất thuốc phương Tây ngày càng hướng về phương Đông để tìm ý tưởng. Với việc các bằng sáng chế thuốc hết hạn, họ phải chịu lỗ tới 140 tỉ USD/năm về doanh số vào cuối thập kỷ này. Năm ngoái, gần 1/3 các hợp đồng cấp phép lớn mà họ đã ký kết trị giá 50 triệu USD trở lên là với các công ty Trung Quốc, gấp 3 lần thị phần năm 2020. Công ty tư vấn LEK ước tính rằng trong thời gian đó tổng giá trị thuốc được cấp phép ở phương Tây từ Trung Quốc đã tăng gấp 15 lần, lên 48 tỉ USD. 

Chính phủ Trung Quốc đã xác định công nghệ sinh học là ưu tiên chiến lược gần hai thập kỷ trước. Nhưng phải đến năm 2015, mọi thứ mới thực sự khởi sắc, sau khi cơ quan quản lý dược phẩm quốc gia đưa ra các cải cách đầy tham vọng. Cơ quan này đã tuyển thêm nhân viên và giải quyết được 20.000 đơn thuốc tồn đọng chỉ trong vòng 2 năm. Các thử nghiệm lâm sàng đã được sắp xếp hợp lý và đưa vào các tiêu chuẩn toàn cầu. Một nghiên cứu của ông Yimin Cui thuộc Đại học Bắc Kinh và các đồng nghiệp, được công bố trên Nature Reviews Drug Discovery, đã phát hiện ra rằng thời gian phê duyệt vòng thử nghiệm đầu tiên trên người đã giảm xuống còn 87 ngày, từ 501 ngày trước khi cải cách.

Các cuộc cải cách trùng với làn sóng “rùa biển” trở về, thuật ngữ chỉ các nhà khoa học Trung Quốc đã từng học tập hoặc làm việc ở nước ngoài. Chưa kể thị trường nội địa Trung Quốc còn liên tục tạo thêm động lực để thu hút các nhà sản xuất thuốc lớn, mang theo bí quyết và nhân tài. Chưa kể các quy tắc niêm yết dễ hơn đã tạo tiền đề cho các nhà đầu tư công nghệ sinh học, khiến lĩnh vực này trở nên hấp dẫn hơn. Nguồn tài trợ tư nhân cho các công ty công nghệ sinh học Trung Quốc đã tăng từ 1 tỉ USD vào năm 2016 lên 13,4 tỉ USD vào năm 2021.

Với nhiều trí tuệ và tiền bạc hơn, các công ty Trung Quốc đã bứt phá, không chỉ sao chép các loại thuốc của phương Tây nữa. Thay vì chờ bằng sáng chế hết hạn và tạo ra các loại thuốc gốc giống hệt nhau, họ đã áp dụng chiến lược "fast-follower", lấy các loại thuốc đã có và sửa đổi để cải thiện độ an toàn, hiệu quả hoặc khả năng phân phối. Quá trình phát triển thuốc thường bắt đầu bằng cách xác định mục tiêu, thường là một loại protein hoặc gen liên quan đến một căn bệnh. Sau đó, các nhà khoa học tìm kiếm các phân tử có thể ngăn chặn hoặc thúc đẩy chức năng của mục tiêu. 

Tốc độ là một lợi thế khác, bà Michelle Xia, người sáng lập Akeso cho biết. "Chúng tôi có thể làm mọi thứ nhanh gấp đôi hoặc thậm chí gấp 3 lần so với bất kỳ nơi nào khác trên thế giới", bà tuyên bố. Các thử nghiệm lâm sàng, giai đoạn phát triển thuốc dài nhất và tốn kém nhất diễn ra nhanh hơn ở phương Tây. Các thử nghiệm nhanh hơn đã khiến thuốc Trung Quốc trở nên hấp dẫn hơn đối với các nhà sản xuất thuốc toàn cầu. Mặc dù thông tin lâm sàng chủ yếu là từ bệnh nhân Trung Quốc nhưng nó giúp các nhà đầu tư và các công ty dược phẩm phát hiện ra các phương pháp điều trị đầy hứa hẹn. Và khi chất lượng dữ liệu từ Trung Quốc được cải thiện, các cơ quan quản lý khác cũng bắt đầu chú ý. Kết quả từ các thử nghiệm của Akeso tại Trung Quốc đủ mạnh để thuyết phục Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ đưa loại thuốc này thẳng vào các thử nghiệm giai đoạn cuối.

Rất ít công ty Trung Quốc bán thuốc của họ trực tiếp tại Mỹ. Thay vào đó, họ có xu hướng ký kết các thỏa thuận cấp phép: một công ty bán quyền tiếp thị thuốc của mình bên ngoài Trung Quốc để đổi lấy khoản thanh toán trả trước, trả theo từng giai đoạn và tiền bản quyền cho các lần bán trong tương lai. Đối thủ cạnh tranh Keytruda của Akeso đã được cấp phép cho công ty công nghệ sinh học Mỹ Summit Therapeutics với giá 500 triệu USD trả trước, còn khoản thanh toán bổ sung lên tới 5 tỉ USD và một phần tiền bản quyền.

Một cách tiếp cận khác là mô hình “NewCo”. Mô hình này là khi một công ty dược phẩm Trung Quốc thành lập một công ty mới tại Mỹ để tập trung phát triển một loại thuốc cụ thể. Công ty mới này sẽ được điều hành bởi một đội ngũ quản lý có kinh nghiệm ở Mỹ. Công ty Trung Quốc ban đầu vẫn giữ một phần cổ phần trong công ty mới, vì vậy nếu thuốc thành công, họ sẽ kiếm được tiền từ đó ngoài việc nhận tiền bản quyền. Một ngân hàng đầu tư có tên Jefferies cho biết đã có khoảng 8 công ty như vậy được thành lập từ tháng 5.

Sự bùng nổ công nghệ sinh học của Trung Quốc không phải là không có rủi ro. Sự gia tăng các thỏa thuận cấp phép che giấu một cuộc khủng hoảng tài trợ. Đầu tư tư nhân vào công nghệ sinh học của Trung Quốc đã giảm xuống mức thấp nhất trong 7 năm vào năm 2024, phản ánh sự suy thoái của thị trường công nghệ sinh học toàn cầu. Các nhà đầu tư đang ưu tiên các công ty tạo ra tiền mặt hoặc có tiềm năng quốc tế mạnh mẽ. Ông Jimmy Zhang, một nhà đầu tư có trụ sở tại San Francisco, lo ngại rằng nhiều thỏa thuận cấp phép hiện nay là sản phẩm của sự bùng nổ tài trợ trong quá khứ. Ông cảnh báo rằng nếu không có đầu tư mới, ngành dược phẩm của Trung Quốc có thể bắt đầu kiệt quệ.

Một mối lo ngại lớn hơn là căng thẳng gia tăng với Mỹ. Vì giá thuốc ở nền kinh tế lớn nhất thế giới không được kiểm soát chặt chẽ như ở Trung Quốc, nên bệnh nhân Mỹ là nguồn doanh thu lớn cho các công ty công nghệ sinh học Trung Quốc. Trước các hạn chế thương mại Mỹ áp dụng cho hàng hóa công nghệ cao; công nghệ sinh học Trung Quốc cho đến nay vẫn thoát khỏi sự giám sát. Nhưng, với việc thương mại Trung Quốc nằm trong tầm ngắm của ông Trump, thời gian cho công nghệ sinh học có thể không còn dài.

Người trẻ Trung Quốc ngày càng né tránh hôn nhân

Nguồn The Economist